Kite Pharma 与 Arcellx 强强联手，合作研发多发性骨髓瘤细胞疗法

吉立亚医药（Gilead Sciences）的子公司 Kite Pharma, Inc. 总部位于南加州圣塔莫尼卡（Santa Monica），该公司上周与临床生技公司 Arcellx, Inc. 公布了一项全球战略合作协定，将共同开发 Arcellx 旗下用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的细胞疗法 CART-ddBCMA，并将合作推动产品上市。该项交易涉及的金额高达 3.25 亿美元。

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CART-ddBCMA 或成对抗骨髓瘤新利器

多发性骨髓瘤（multiple myeloma）是一种涉及浆细胞（plasma cell）增生的罕见血癌，好发于老年人，目前大多数病例都无法根治。恶性浆细胞在骨髓中积聚，排挤帮助对抗感染的正常浆细胞，并会影响造血机能及破坏骨骼。这些恶性细胞还会分泌一种称为 M 蛋白（M-protein）的单株免疫球蛋白，造成肾脏损伤和免疫功能受损。

CART-ddBCMA 是 Arcellx 旗下一种以 B 细胞成熟抗原（B cell maturation antigen，BCMA）为标靶的 CAR-T 细胞疗法，由经过基因改造的自体 T 细胞（autologous T cells）制成，可用作治疗多发性骨髓瘤。该疗法现正接受一项名为 iMMagine-1 的 2 期关键临床试验，用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者，以测试其疗效及安全性。此外，CART-ddBCMA 已经获美国食品和药物管理局（FDA）分别授予快速审查资格、孤儿药资格认证以及再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认证。

强强联手，共同研发骨髓瘤新疗法

上述交易预计将于 2023 年第一季度完成。交易完成后，Arcellx 将会从 Kite Pharma 获得 2.25 亿美元的现金预付款、1 亿美元的股权投资及其他潜在酬金。两家公司将分摊 CART-ddBCMA 的开发、临床试验和商品化成本。Kite Pharma 将负责该产品在美国以外地区的商品化流程，而 Arcellx 将获得销售权利金。另外当技术转让完成后，Kite Pharma 将负责产品生产程序。

Kite Pharma 执行长 Christi Shaw 表示，细胞疗法已获证明可以为癌症治疗带来变革，透过利用病人自身的 T 细胞，设计出潜在的个人化疗法。而这次与 Arcellx 的合作将带领公司迈进一个存在高度未满足需求的新领域，并有望带来一种行业领先的细胞疗法，从而造福众多患者。

Arcellx 董事长兼执行长 Rami Elghandour 则认为，这个合作案对公司本身以及骨髓瘤研究领域而言都是一项重大成就。他强调 CART-ddBCMA 具备潜力成为领先业界的细胞疗法产品。透过结合 Kite Pharma 在细胞疗法领域的领导地位，不仅为日后大规模商品化奠定基础，更重要的是让有需要的患者更快得到治疗。

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参考资料：
1. https://investors.gilead.com/news/news-details/2022/Kite-and-Arcellx-Announce-Strategic-Collaboration-to-Co-develop-and-Co-commercialize-Late-stage-Clinical-CART-ddBCMA-in-Multiple-Myeloma/default.aspx
2. https://themmrf.org/multiple-myeloma/
3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05396885