诺华（Novartis）新药获欧盟核准，治疗罕见慢性骨髓性白血病

瑞士制药大厂诺华（Novartis）日前宣布旗下的血癌药物 Scemblix（asciminib）已经获得欧盟执行委员会（European Commission）核准，可用于治疗费城染色体阳性、并处于慢性期（chronic phase）的慢性骨髓性白血病（chronic myeloid leukemia，CML）的成年患者。欧盟执委会是根据针对该药物的 ASCEMBL 三期临床试验所得的数据而做出这项决定。与治疗这种罕见血癌的同类型药物相比，Scemblix 在该试验中达到主要分子反应的比例（major molecular response rate）高出接近一倍。

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费城染色体是什么？

费城染色体（Philadelphia chromosome）是一种与 CML 相关的特殊染色体易位（chromosome translocation）现象，有约 95% 的 CML 患者会呈现费城染色体阳性。患者血细胞的 9 号染色体长臂与 22 号染色体长臂互相易位，形成一个新的而且较短的 22 号染色体。这个新染色体会产生一个包含血细胞指令的融合基因，令细胞产生过多酪氨酸激酶（tyrosine kinase），加速细胞分裂，继而诱发癌症。

9 号染色体长臂与 22 号染色体长臂互相易位，形成含有异常融合基因 BCR-ABL1 的费城染色体。（图片来源：https://cmlsupport.org.uk/section/about-philadelphia-chromosome）

Scemblix 对白血病的疗效

目前治疗 CML 的方法包括针对和抑制酪氨酸激酶产生的药物，辉瑞（Pfizer）旗下的 BOSULIF（Bosutinib）就是其中一例，主要处方予对其他疗法已再无反应的病人。

由诺华研发的 Scemblix 同样能够抑制酪氨酸激酶的产生。除此之外，此药物也是一种 STAMP（specifically targeting the abl myristoyl pocket）抑制剂，与酪氨酸激酶 ABL1 的催化结构域上一个被称为肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）的部分结合，从而明确抑制激酶的活性。ASCEMBL 三期临床试验比较了 Scemblix 和 Bosutinib 的疗效和安全性。结果显示，Scemblix 的主要分子反应率几乎是 Bosutinib 的两倍（25.5% 对 13.2%）。此外，碍于不良反应而须停止使用 Scemblix 的患者远远低于服用 Bosutinib 的患者（5.8% 对 21.1%）。上述数据为欧盟执委会对 Scemblix 授予核准的决定奠定了基础。

Scremblix 获准用于所有 27 个欧盟国家

欧洲药品管理局属下的人用药品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use）在 6 月对 Scemblix 给予正面推荐意见，加上 ASCEMBL 临床试验的结果，促成欧盟执委会对该药物授予核准。Scemblix 在获得欧盟核准后，现已可在所有 27 个欧盟国家、以及冰岛、挪威和列支敦士登使用。

诺华欧洲创新药物部门总裁 Haseeb Ahmad 指出，欧盟执委会对 Scemblix 的核准是一个关键里程碑，有助于将这一新型疗法带给欧洲的 CML 患者。基于诺华二十多年来在 CML 治疗方面的创新，他非常期待公司能够革新对全球患者的医疗标准。

美国 FDA 于去年 10 月已经批准 Scemblix 用于治疗 CML。据估计，欧洲每年新增的 CML 病例数超过 6300 例。随着 Scemblix 获得欧盟核准，代表在对抗这种罕见癌症的战线上又一次取得胜利。

作者：Max Heirich
编译：Richard Chau
原文：https://www.geneonline.com/novartis-treatment-for-rare-cancer-wins-european-commissions-approval/

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参考资料：