血癌患者新曙光，同種異體臍帶血細胞療法終獲 FDA 核准

美國食品藥物管理局（FDA）日前對以色列生技公司 Gamida Cell 旗下的 Omisirge（omidubicel-onlv）授予核准，作為經實質性改良的同種異體（捐贈）臍帶血細胞療法，可加快體內嗜中性白血球的恢復並降低感染風險。該產品適用於計劃在骨髓盡除式（myeloablative）之調理療法（放療或化療等治療）後，進行臍帶血移植的 12 歲以上患有血癌的成人與兒科患者。

細胞與基因治療研究加速！Kite Pharma 研究長分享 CAR-T 研發最新動態（基因線上國際版）

嗜中性白血球恢復中位數僅12天

Omisirge 以單次靜脈內給藥，由來自臍帶血的人類同種異體幹細胞組成，這些幹細胞與維生素 B3 的一種形式一起處理、培養。每個劑量都是針對特定患者，包含來自同種異體預篩選捐贈的健康幹細胞，來自不同的個體，而不是使用患者自己的細胞。

Omisirge 的安全性及有效性得到一項隨機、多中心研究的支持，該研究在 12 至 65 歲的受試者中比較了 Omisirge 移植與臍帶血移植，共招募了 125 名患有血癌的受試者。其中，87% 隨機接受 Omisirge 治療的受試者在接受該產品治療後，嗜中性白血球恢復的中位數為 12 天；相比之下 83% 的隨機接受臍帶血移植且嗜中性白血球恢復中位數為 22 天。在接受 Omisirge 的受試者中，移植後 100 天出現細菌或真菌感染的比例為 39%，而在接受臍帶血的對照組中，此一比例為 60%。

患者接受移植後須終生監測

與 Omisirge 相關的最常見不良反應包括感染、移植物對抗宿主疾病（GvHD）與輸液反應。接受 Omisirge 治療的患者應監測輸注反應、移植物抗宿主病、移植綜合症、移植物失敗、嚴重感染或來自捐贈體細胞的罕見遺傳病的體徵與症狀，以及繼發性惡性腫瘤（可擴散的癌症）的終生監測。

幹細胞移植是血癌的常見治療方法，將健康的幹細胞植入體內以幫助恢復細胞的正常功能。健康幹細胞的來源之一是臍帶血，一般來說在接受這種移植之前，患者會經過去除自己的幹細胞的療程，並為新的幹細胞做好生理上的準備，此過程可能包括接受放療或化療等療法，不過這兩種療法都可能削弱患者的免疫系統，因此具有發生頻繁及嚴重甚至致命的感染風險。

延伸閱讀：同種異體細胞免疫療法：雙基因修飾間質幹細胞及 mRNA CAR 修飾 gamma-delta T 細胞用於實體癌的精準治療

參考資料：
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
2. https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cells-allogeneic-cell-therapy-omisirger