血癌患者新曙光，同种异体脐带血细胞疗法终获 FDA 核准

美国食品药物管理局（FDA）日前对以色列生技公司 Gamida Cell 旗下的 Omisirge（omidubicel-onlv）授予核准，作为经实质性改良的同种异体（捐赠）脐带血细胞疗法，可加快体内嗜中性白血球的恢复并降低感染风险。该产品适用于计划在骨髓尽除式（myeloablative）之调理疗法（放疗或化疗等治疗）后，进行脐带血移植的 12 岁以上患有血癌的成人与儿科患者。

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嗜中性白血球恢复中位数仅12天

Omisirge 以单次静脉内给药，由来自脐带血的人类同种异体干细胞组成，这些干细胞与维生素 B3 的一种形式一起处理、培养。每个剂量都是针对特定患者，包含来自同种异体预筛选捐赠的健康干细胞，来自不同的个体，而不是使用患者自己的细胞。

Omisirge 的安全性及有效性得到一项随机、多中心研究的支持，该研究在 12 至 65 岁的受试者中比较了 Omisirge 移植与脐带血移植，共招募了 125 名患有血癌的受试者。其中，87% 随机接受 Omisirge 治疗的受试者在接受该产品治疗后，嗜中性白血球恢复的中位数为 12 天；相比之下 83% 的随机接受脐带血移植且嗜中性白血球恢复中位数为 22 天。在接受 Omisirge 的受试者中，移植后 100 天出现细菌或真菌感染的比例为 39%，而在接受脐带血的对照组中，此一比例为 60%。

患者接受移植后须终生监测

与 Omisirge 相关的最常见不良反应包括感染、移植物对抗宿主疾病（GvHD）与输液反应。接受 Omisirge 治疗的患者应监测输注反应、移植物抗宿主病、移植综合症、移植物失败、严重感染或来自捐赠体细胞的罕见遗传病的体征与症状，以及继发性恶性肿瘤（可扩散的癌症）的终生监测。

干细胞移植是血癌的常见治疗方法，将健康的干细胞植入体内以帮助恢复细胞的正常功能。健康干细胞的来源之一是脐带血，一般来说在接受这种移植之前，患者会经过去除自己的干细胞的疗程，并为新的干细胞做好生理上的准备，此过程可能包括接受放疗或化疗等疗法，不过这两种疗法都可能削弱患者的免疫系统，因此具有发生频繁及严重甚至致命的感染风险。

延伸阅读：同种异体细胞免疫疗法：双基因修饰间质干细胞及 mRNA CAR 修饰 gamma-delta T 细胞用于实体癌的精准治疗

参考资料：
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
2. https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cells-allogeneic-cell-therapy-omisirger