隨著手上的廉狀細胞貧血疾病（sickle-cell disease, SCD）與 β-地中海貧血基因治療合作案即將結束，來自美國麻州的 Vertex Pharmaceuticals 於日前宣布再與 CRISPR Therapeutics 簽下授權協議，讓 Vertex 可利用 CRISPR Therapeutics 的 CRISPR/Cas9 基因編輯技術來加速第一型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）的低免疫細胞療法（hypoimmune cell therapies）。
兩生技公司合作歷史可追溯於 2015 年首次攜手。根據當時協議，Vertex 與 CRISPR Therapeutics 展開高達 1.05 億美元的策略型研究合作，透過 CRISPR 基因編輯技術開發潛在新療法。
Vertex 斥資簽授權案以加速旗下 T1D 細胞療法開發
Vertex 成立於 1989 年，在各種疾病治療皆有涉略，包含 β-地中海貧血、廉狀細胞貧血、囊狀纖維化（cystic fibrosis）及第一型糖尿病等。在第一型糖尿病產品線中，Vertex 握有兩項仍在第 1/2 期臨床試驗開發中的候選療法，分別為 VX-880 與 VX-264。
其中，VX-880 為一款研究性的同種異體幹細胞療法，用於產生已完全分化、可產生胰島素的胰島細胞。Vertex 的副執行主席 Bastiano Sanna 博士指出，目前 VX-880 產品線已在初步臨床試驗上成功展現潛力，並期望透過與 CRISPR 的授權協議所帶來的技術，更進一步加速療法開發，以為第一型糖尿病患者生成可完全分化、製造低免疫胰島細胞。
根據授權協議，Vertex 將會支付 CRISPR Therapeutics 高達一億美元的預付款以獲得基因編輯技術的非獨家授權；而當該技術所應用的研究發展達到特定里程碑時，CRISPR Therapeutics 還會獲得高達 2.3 億美元的里程碑獎金與權利金。
參考資料：
1. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-licensing-agreement
2. https://www.vrtx.com/our-science/pipeline/
3. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-establish-collaboration-use
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