掌握 CRISPR 基因療法主導權! Vertex 和 CRISPR Therapeutics 修正合作策略

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CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals(Vertex)在 2015 年開始了戰略研究合作,使用 CRISPR/Cas9 研發和開發針對人類遺傳疾病的潛在新療法。2019 年 11 月,這 2 家公司公布 CRISPR/Cas9 基因療法 CTX001 治療 β 地中海貧血(beta-thalassemia, TDT)和鐮刀型細胞貧血症(sickle Cell disease, SCD)的臨床試驗結果正向,CTX001 能顯著恢復患者胎兒血紅素(fetal hemoglobin, HbF)。

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雙方修訂合作契約,以開發、生產和商業化 CTX001

2021 年 4 月20日,雙方修訂合作契約,以開發、生產和商業化 CTX001。Vertex 將利用其已建立的全球能力的廣度以及在製造、開發、監管和商業化方面的可靠經驗,以最大程度地發揮 CTX001 的市場潛力,進而造福美國、歐洲和其他地區的成千上萬患者。CRISPR Therapeutics 將繼續支持 CTX001 的開發,並投資進一步創新以最大程度地發揮其潛力。

CTX001 成本的 60% 將由 Vertex 負擔,40% 由 CRISPR Therapeutics 負擔。
未來該藥物的全球銷售利潤 60% 由 Vertex 獲得,40% 由 CRISPR Therapeutics 獲得。此外,CRISPR 將獲得 9 億美元的預付款,並可能在監管機構核准 CTX001 後,獲得 2 億美元的預付款。

CTX001 臨床試驗進展

CRISPR Therapeutics 執行長 Samarth Kulkarni 博士表示,其團隊已經向 30 例患者給予 CTX001 治療,追蹤時間超過 2 年,有望在今年完成 2 項臨床試驗的患者招募。

CTX001已被美國 FDA 授予 TDT 和 SCD 再生醫療先進療法(regenerative medicine advanced therapies designations, RMAT)、快速審查、孤兒藥和罕見兒科疾病藥物的認定。另外,該療法也取得歐洲委員會 TDT 和 SCD 的孤兒藥認定,以及歐洲藥物管理局(EMA)對 SCD 的優先藥(PRIME)藥物認定。

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參考資料:
1. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-positive-safety-and
2.
https://news.vrtx.com/press-release/vertex-pharmaceuticals-and-crispr-therapeutics-amend-collaboration-development

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