脊隨性肌肉萎縮症 SMA 口服藥 risdiplam，四年追蹤數據證明安全有效
基因泰克（Genentech）…
Search Results: 遺傳疾病 (170)
開創基因體學新突破！Illumina 發表同時能讀取長、短基因序列定序產品
專精基因定序的全球領先公司 I…
細胞與基因治療研究加速！Kite Pharma 研究長分享 CAR-T 研發最新動態
2023 亞洲細胞與基因治療研…
費氏運動失調症 (Friedreich’s ataxia) 患者福音 美國 FDA 核准 Omaveloxolone 上市
費氏運動失調症 (Friedreich’s ataxia) 患者福音 美國 FDA 核准 Omaveloxolone 上市
可能造成肌肉失養或缺鼻畸形，發現與兩種罕病相關的毒蛋白！
罕見遺傳疾病的種類眾多，致病機…
新型基因體編譯加速研發過程，開創藥物研發新紀元！
國際遺傳疾病中心（Intern…
GenScript 重組蛋白表達平台、體外 mRNA 合成，加速基因與細胞治療製造
近年來新興治療逐漸發展成熟，基…
雖然昂貴但無可或缺！第一款 B 型血友病基因治療 HEMGENIX 獲得歐盟委員會有條件上市許可
雖然昂貴但無可或缺！第一款 B 型血友病基因治療 HEMGENIX 獲得歐盟委員會有條件上市許可
α 甘露糖儲積症患者福音，美國 FDA 通過 Lamzede 作為酵素取代療法
α 甘露糖儲積症患者福音 美國 FDA 通過 Lamzede® 作為酵素取代療法
罕病再傳捷報！Satellos Bioscience 宣布在裘馨氏肌失養症 （DMD）的研究模型成果驚人
一家位於加拿大的藥物公司- S…
