Aeglea Biotherapeutics 旗下​​精氨酸酶缺乏症藥品 Pegzilarginase 獲得 EMA 上市許可

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臨床階段的生物科技公司 Aeglea Biotherapeutics,主要研究新一代的人體酵素治療,用於治療罕見代謝性疾病。於 8 月19日宣布,旗下藥品 Pegzilarginase 用於治療精氨酸酶缺乏症 ( Arginase 1 Deficiency, ARG1-D) 已獲得歐盟 EMA 上市許可 (Marketing Authorization Application, MAA)。此次由 Aeglea Biotherapeutics 在歐洲及中東地區的合作商業夥伴 Immedica Pharma AB 所申請。

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Pegzilarginase 在精氨酸酶缺乏症的作用

精氨酸酶缺乏症是一種罕見代謝性疾病,主要會造成血液中的精氨酸濃度升高。由於ARG1-D 的缺乏,病人因此常出現嚴重​​痙攣而行動不便、生長遲緩、智力功能受損以及提早死亡。Pegzilarginase是一種新的重組人體精氨酸 1 酵素,在臨床試驗上可以有效降低精氨酸酶缺乏症的病人體中上升的精氨酸至正常值。可望提供病人多一項治療選擇。

EMA 核准上市許可原因

Immedica 這次所送審的文件中包含眾多 ARG1-D 的試驗結果,有一項為雙盲、安慰劑控制第三期試驗 (PEACE) 以及其延長觀察試驗、一項 1/2 期臨床試驗、以及一項 2 期開放標籤試驗結果經委員審查。 這些試驗結果皆顯示 Pegzilarginase 能快速且持續降低精氨酸的血中濃度指數。

PEACE 第三期試驗結果達到主要療效指標,亦即,在臨床試驗上相較於安慰劑組,治療組可以平均降低精氨酸酶缺乏症的病人體 76.7% 精氨酸血中濃度。其中至少 90.5% 的治療組病人可達到正常值。而試驗以 Gross Motor Function Measure Part E 進行對病人的行動力評估。其餘送審的試驗結果與上述試驗相似,使用 Pegzilarginase 能明顯改善病人臨床症狀且持續降低精氨酸血中濃度。

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參考資料:

  1. https://www.prnewswire.com/news-releases/aeglea-biotherapeutics-announces-european-medicines-agency-validation-of-marketing-authorization-application-for-pegzilarginase-for-the-treatment-of-arginase-1-deficiency-301608764.html
  2. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03921541

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