2019年第 61 届美国血液学会（American Society of Hematology, ASH）年会于 12 月 7 ⾄ 10 ⽇在美国佛罗里达州举行。共吸引 25000 名以上血液疾病研究及治疗的临床医师、专家及学者参加，也有许多血液疾病治疗的最新床数据在现场发表。其中，血液肿瘤新疗法仍是大家瞩目的重点，如 QUAZAR AML-001、ELEVATE-TN 、ALCYONE（MMY3007）等 3 期临床试验。
QUAZAR AML-001：CC-486 显著提升 AML 病患的 OS 和 RFS
Bristol-Myers Squibb（BMS）发表其 3 期临床试验 QUAZAR AML-001 结果。该试验共招募 472 例急性骨髓白血病（acute myeloid leukemia, AML）治疗病人。接受CC-486 治疗的病人的中位整体存活期（overall survival, OS）为 24.7 个月，而安慰剂组为 14.8 个月，并且达到主要试验终点，死亡风险降低 31%（HR: 0.69; 95% CI: 0.55-0.86; p=0.0009）。
CC-486 组病人的中位无复发存活期（relapse-free Survival, RFS）为 10.2 个月，而安慰剂组为 4.8 个月（HR:0.65; 95% CI: 0.52-0.81; p= 0.0001)。简言之，与安慰剂相比，CC-486 显著改善 AML 病患的 OS 和 RFS。此外，治疗期间，与基线相比，CC-486组病人的健康相关生活品质（health-related quality of life, HRQOL）也得以保持，达到试验关键性次要终点。
根据此试验的优异结果，BMS 也计划于 2020 年上半年向 FDA 提出 CC-486 的新药查验登记（NDA）。
延伸阅读：美国血液学年会（ASH18）焦点：最新双特异性单株抗体和 CAR-T 临床数据ELEVATE-TN：acalabrutinib 显著改善 CLL 病人的 PFS
AstraZeneca 公布评估其第 3 期临床试验 ELEVATE-TN 结果。该试验将 535例未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia, CLL）病人随机等比例分成三组，分别一线接受标靶抗癌药物 Calquence（acalabrutinib）单药，化疗药物 chlorambucil 合并免疫疗法 obinutuzumab，acalabrutinib 合并 obinutuzumab 治疗。
根据中位随访 28.3 个月的数据显示，chlorambucil 合并 obinutuzumab 组治疗病人的无进展生存期（progression-free survival, PFS）为 22.6 个月，acalabrutinib 合并 obinutuzumab 显著优于前者（PFS 未达到中位数），
降低约 90%（HR:0.10 ; 95%CI: 0.06-0.17 ; p<0.0001）。Acalabrutinib 单药的中位数 PFS 也优于 chlorambucil 合并 obinutuzumab 组（中位PFS：未达到vs 22.6个月）。OS 方面，三个治疗组的均未达到中位数。
ALCYONE：daratumumab 改善不适合化疗和移植的多发性骨髓瘤病人的 PFS
娇生集团杨森药厂发表其 3 期临床试验 ALCYONE 的 OS 数据。该试验招募 706 例新诊断的不适合接受高剂量化疗和自体干细胞移植（ASCT）的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）病人，然后分别接受 Darzalex（daratumumab）合并 bortezomib 和 melphalan 和 prednisone（D-VMP）以及 VMP 二组。结果显示，中位随访时间超过 3 年后，D-VMP 组的42个月总生存率为 75%，VMP 组为62% 。与 VMP 治疗组相比，D-VMP 显著改善 OS，死亡风险降低了40%（HR: 0.60 ; 95%CI:0.46-0.80, p=0.0003）。
在中位随访 40.1 个月后，D-VMP 组的中位 PFS 为 36.4 个月，VMP 组为 19.3 个月。另外，与 VMP 组相比，D-VMP 组微量残存疾病（minimal residual disease, MRD）（在 10 万白血球中有 1 个肿瘤细胞阈值下）阴性率显著更高（7% vs 28%）。
延伸阅读：血癌药物风云起 B 细胞 NHL 全球市场与台湾临床概况参考资料：
1. https://www.hematology.org/Annual-Meeting/
2. https://www.targetedonc.com/conference/ash-2019/cc486-maintenance-extends-os-in-older-patients-with-acute-myeloid-leukemia
3. https://www.targetedonc.com/conference/ash-2019/patients-with-cll-treated-on-the-elevatetn-trial-experience-improved-pfs-with-acalabrutinib
4. https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(19)32956-3/fulltext
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
