美国食品药物管理局（FDA）近日发布药物、生物制品与设备、去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials，DCT）行业、调查人员及其他利益相关者指南，以新冠肺炎疫情流行期间的经验为基础，根据隔离、站点关闭与旅行限制促使临床试验权力下放。从较高管理层面来看，指南草案为设计与实施药物、生物制剂及医疗器械的去中心化临床试验提供了指导，不过没有确立法律上可强制执行的责任。此外，指南草案还介绍了在开展去中心化临床试验时，利用数据健康技术（Digital Health Technologies，DHT）的具体建议。
此份指南草案共有九大面向正在征求各方建议，包括试验设计、远端临床试验访问及临床试验相关活动、数据健康技术、研究者与赞助人的角色与职责、参与者知情同意与机构审查委员会的监督、分散临床试验中的研究产品、研究产品的包装与运输、安全监测计画、用于执行分散临床试验的软件。
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去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trial，简称 DCT）指的是其中部分或所有试验相关活动将在传统临床试验地点以外的地点进行，优点是可以提高临床试验参与者的便利性、减轻护理人员负担、提高试验效率、促进罕见疾病的研究并扩大对不同人群的触及。FDA 澄清，即使是完全远端的 DCT 也应该有一个实体位置，所有与临床试验相关的记录都可触及以供检查。
FDA 在指南草案中确认，只要不需要面对面的互动，远端医疗访问在 DCT 的背景下是合适的。研究方案应说明哪些访问适合远端医疗访问、哪些访问应亲自进行。FDA 还规定，非试验人员可以执行某些他们在其他方面有资格在临床实践中执行的与试验相关的活动，但是那些研究特有的试验相关活动和/或需要详细了解研究方案或研究产品的活动，应由合格且经过适当培训的试验人员执行。
非劣效性结果恐受影响，建议先咨询 FDA
许多临床试验已经包含分散的元素，因此并非所有涉及参与者的试验相关活动都在传统的临床试验地点进行。鉴于 DCT 中获得的数据可能在可变性与精确性方面与传统临床试验中收集的数据不同，非劣效性结果的有效性可能会受到影响。
假设在传统临床试验中为活性对照药物确定的相同效应量会在 DCT 中看到可能是不合理的，可能会在计算非劣效性界线带来挑战，FDA 建议发起人在 DCT 环境中计划非劣效性试验时咨询 FDA，DCT 中发现的有效性优势不会受到影响，但效果大小可能会降低。
研究人员需更多培训及协调工作
分布式临床试验和传统的现场试验具有相同的监管要求，FDA 在指南草案中强调了这种统一性，并指出 DCT 发起人就像传统临床试验一样，必须确保对分散试验进行适当的协调与监督、监测。DCT 发起人还应提供详细的数据管理计画，以说明多个数据源，包括数据来源、数据流以及用于远端数据采集的方法，而病例报告表应确定数据的收集时间地点以及收集人。申办者应该考虑各种 DCT 工具来争取试验人群的多样性及包容性。
由于 DCT 可能涉及远端医疗、远端工作，因此与传统临床试验的研究人员相比，DCT 研究人员可能需要进行更多的培训及协调。制定标准操作程序与其他品质控制措施有助于确保 DCT 的实施一致性，并有助于减少可变性。
设立 IRB 中心与安全监测计画
FDA 还建议在 DCT 中使用人体研究伦理审查会（Institutional Review Board，IRB）中心，以便更有效地审查方案、知情同意书与其他与试验相关的讯息。DCT 发起人应实施安全监控计画，以确保试验参与者的安全和福利。该安全监测计画应考虑到临床试验的分散性质，并确保适当获得并处理不良事件，如果 DCT 涉及 DHT 的使用，FDA 建议安全监控计画描述 DHT 将收集的讯息类型、如何使用此类讯息，以及试验参与者应对异常发现或电子警报采取何种行动。如果由于远端给药或使用研究产品而出现重大安全风险，则必须停止远端给药或使用，除其他事项外，发起人应通知 FDA、IRB 与所有研究人员。
若对于这份指南草案有任何评论或建议，可于 2023 年 8 月 1 日或之前经由此网站线上提交。
延伸阅读：最新去中心化临床试验，日本抢先分一杯羹？参考资料：
1. https://www.fda.gov/med-ia/167696/download
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