阿茲海默症新藥爭議餘波!FDA 縮小用藥對象至輕度患者

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阿茲海默症新藥 Aduhelm(aducanumab-avwa)是自 2003 年以來第 1 個核准的阿茲海默症藥物,但它在 6 月初取得 FDA 核准後引發正反兩極的爭議,此事件使得 3 位 FDA 諮詢委員會的委員宣布離職,其中哈佛的 Aaron Kesselheim 博士更說這是美國近期最差勁的藥物核准案。而近日 FDA 宣布縮小 Aduhelm 的用藥範圍,不再適用於所有類型的阿茲海默症患者。

縮小 Aduhelm 用藥對象

FDA 於 7 月 8 日修改 Aduhelm 的用藥範圍,限縮於輕度阿茲海默症或失智症患者。百健(Biogen)研發長 Alfred Sandrock, Jr. 博士指出,有鑑於近期醫師與大眾的討論聲浪,百健與日本衛采製藥(Eisai)決議向 FDA 提出申請,調整 Aduhelm 核准可治療的族群,只限於當初通過核准的 3 場臨床試驗的受試者族群。而接下來百健與衛采將於驗證性試驗中確認 Aduhelm 的臨床效益。

這款阿茲海默症新藥的爭議主要源自 2 大面向:臨床試驗與費用。

爭議 1:無充足數據證實可減緩阿茲海默症惡化

Aduhelm 與其它阿茲海默症藥物的最大不同在於,它是臨床上第 1 個證實可清除 β 類澱粉蛋白的單株抗體,也就是可以標靶引發阿茲海默症的可能致病因子。

在 3 項百健與衛采提交的臨床試驗 PRIME、EMERGE、ENGAGE 中,皆招募有 β 類澱粉蛋白沉積的早期阿茲海默症患者。相比對照組,EMERGE 試驗組的 β 類澱粉蛋白減少 71%,ENGAGE 的試驗組減少 59%,PRIME 則減少了 61%。

然而,FDA 諮詢委員會指出儘管 Aduhelm 可降低 β 類澱粉蛋白沉積,但因沉積量與認知功能、阿茲海默症的嚴重程度關係不明,所以尚無充足數據證實 Aduhelm 可大幅減緩阿茲海默症惡化,且在 EMERGE 中,試驗組在失智症評估量表的表現只比對照組好 22%。於 2020 年年底的審查會議,11 位 FDA 聘雇的諮詢委員中,就有 10 票反對不應該接受百健的加速核准上市的申請報告,剩下一票則投向不確定。

不過最後,FDA 以 β 類澱粉蛋白可減緩阿茲海默症為由,不顧委員會建議,核准 Aduhelm,因此促使多位委員會成員宣布離職。

爭議 2:費用過高

再來是費用,Aduhelm 若無保險給付,患者一年必須支付 5.6 萬美元,且就算有保險給付,還是得負擔 1 萬美元以上,數目不小。

臨床與經濟評論研究所(ICER)於 6 月底根據 Aduhelm 的臨床試驗結果進行價格評估,結果指出該藥物的合理價格會落在每年 3,000 美元至 8,400 美元,遠低於百健所設的費用水平 。隨後,ICER 也評估一款可減緩阿茲海默症惡化藥物的價格,費用位於 5 萬至 7 萬美元左右;雖與 Aduhelm 的 5.6 萬美元相當,但該藥物的臨床數據並未達標準,無法證實有這種有效性。

百健後續發表聲明,表示會與公私健保單位合作,確保藥物可順利治療患者,但該公司並未調整售價。

延伸閱讀:阿茲海默症重大里程碑! FDA 核准第一個清除 β 類澱粉蛋白新藥!

參考資料:
1. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-updated-aduhelmtm-prescribing-information-emphasize
2. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
3. https://icer.org/news-insights/press-releases/in-revised-evidence-report-icer-confirms-judgment-that-evidence-is-insufficient-to-demonstrate-net-health-benefit-of-aducanumab-for-patients-with-alzheimers-disease/

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