新興治療市場！深入解析基因治療專利申請、授權趨勢

近年來，基因治療成為生物製藥產業的熱門產品，吸引不少企業投資，也出現多起大型併購案，學術研究不斷突破，臨床試驗結果更屢傳捷報。作為時下最具潛力的療法之一，只要整合好藥物開發、產品線與商業化技術，基因治療技術的未來潛能可期。

基因治療專利可以按照載體類型和用途進行分類，主要包括反轉錄病毒載體、慢病毒載體、腺病毒載體等，也涵蓋陽離子多聚物、脂質體、奈米顆粒等非病毒載體；用途部分則包含癌症、帕金森氏症、亨丁頓氏舞蹈症、視網膜病變、肌肉萎縮症、地中海型貧血症與鐮刀型紅血球疾病等。

本篇檢索了基因治療技術相關的全球專利，主要聚焦在遞送載體、CRISPR/Cas系統以及用途等領域進行簡要分析。目前全球專利中涉及基因治療的有145,933 篇，其中腺相關病毒（AAV）載體是最為常見的病毒載體之一，不論是在臨床前還是在臨床期開發階段都已經有廣泛的應用，在涉及基因治療技術的專利中，與AAV 載體相關的專利占8,701 篇。

專利申請與授權趨勢

以基因治療技術中的 AAV 載體為例。2012 年，歐洲藥品管理局（EMA）核准了全球第一個 AAV 基因療法 Glybera，用於治療脂蛋白脂肪酶缺乏（lipoprotein lipase deficiency）患者，此後研究進展迅速，專利申請量呈噴發式增長，然而儘管申請量大增，授權率卻逐年下降，顯示相關領域的審查標準日趨嚴格。

簡單法律狀態

基因治療 AAV 載體的相關專利中，專利維持有效占比為 23.05%，失效占比 20.14%，而審查中的專利占比高達 37.35%，顯見相關技術正處於蓬勃發展的階段。

技術來源國/ 地區排名

美國國家癌症研究所（NCI）的 French Anderson、Michael Blaese 等研究員執行了世界上第一個核准基因療法，透過反轉錄病毒成功向嚴重複合型免疫缺乏（SCID）患者體內遞送健康 ADA 基因，因為此項成功，基因療法的臨床試驗如雨後春筍冒出。由下圖可以看出，基因治療 AAV 載體的相關技術創新主要來源於美國。

申請人排名分析

在基因治療 AAV 載體的相關技術，專利總量的申請人第一、二名分別是美美國建新公司（Genzyme Corp.）、美國賓夕法尼亞大學理事會（Trustees of The Univ of Pennsylvania）。

Applicant	Number of patents
Genzyme Corp.	492
Trustees of the Univ of Pennsylvania	435
University of Florida Research Foundation, Inc.	276
Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale Inserm	227
Research Institute at Nationwide Children’s Hospital	218
Genethon	212
The Regents of The University of California	186
The Broad Institute Inc.	176
The Children’s Hospital of Philadelphia	176
UNIQURE IP BV	174