Incyte 再傳喜訊,罕見癌症藥物獲 FDA 第二項核准

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美國製藥公司 Incyte Corporation 旗下的抗癌藥物 Pemazyre(pemigatinib)繼於 2020 年 4 月獲得美國 FDA 核准,用於治療無法切除的局部晚期或轉移性膽管癌(cholangiocarcinoma)之後,該公司近期宣佈 Pemazyre 已獲美國 FDA 核准用於治療患有復發或難治性骨髓 / 淋巴細胞瘤(Myeloid / Lymphoid Neoplasms,MLNs),且具有 FGFR1 基因重組(FGFR1 rearrangement)的成年患者,代表 Pemazyre 將成為現階段首款且唯一針對這種罕見血癌的標靶治療藥物。 

RGFR 抑制劑獲加速審核資格

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纖維母細胞生長因子受體(fibroblast growth factor receptors,FGFR)與纖維母細胞生長因子家族的蛋白質結合,這個訊息傳遞機制能調節細胞遷移、增殖、分化和凋亡(細胞死亡)。 Pemazyre 是一種 FGFR 抑制劑(FGFR Inhibitor),旨在針對由 FGFR 驅動的腫瘤,降低癌細胞的增殖和存活率。

具有 FGFR1 重排的 MLNs 是一種罕見的血癌,以美國為例,每年大約每十萬人中才有一人罹患此病。這種癌症侵襲性強,且在患者中的表現各不相同,故此治療難度極高。

美國 FDA 根據一項代號為 FIGHT-203 所得的數據,在經過優先審核(priority review)後對 Pemazyre 授予核准,意味著該藥物將獲得常規核准(regular approval),可用於治療伴有 FGFR1 重排的復發或難治性 MLNs。

Incyte 的執行長 Hervé Hoppenot 指出,伴有 FGFR1 重排的 MLNs 是複雜的血液學惡性腫瘤,表現形式多樣化,目前的治療選項相當有限。Pemazyre 此次獲得核准對患者來說是重大的治療突破,也突顯出因賽特在治療罕見血癌方面持續的領導地位和承諾。

FDA 基於臨床試驗的替代性指標(surrogate endpoints),於 2020 年 4 月對 Pemazyre 授予加速核准(accelerated approval),作為治療罕見癌症膽管癌的二線藥物,條件是 Incyte 須於獲得核准後再進行臨床試驗,以進一步證明該藥物的安全性和有效性。根據 FDA 的上市後要求和承諾(Postmarket requirements and commitments)資料庫,目前尚未按要求著手進行所需的試驗。

二期臨床試驗數據成為獲得核准的關鍵

早在 2017 年就展開了 FIGHT-203 二期臨床研究,受試者是 47 名罹患伴有 FGFR1 重排的 MLNs 成年患者,而 FDA 也是基於此試驗的數據對 Pemazyre 授予核准。研究顯示在 47 名受試者中,完全細胞學反應發生率(complete cytogenetic response rate)為 79%。而在呈現完全反應的受試者中,完全反應持續時間從 44 天到 435 天不等,中位數為 104 天。

與許多癌症療法一樣,Pemazyre 在具備抗癌潛力的同時,也伴隨著風險和副作用。因賽特在其新聞稿中指出,在服用 Pemazyre 的患者中,有大約 53% 出現嚴重不良反應,有 12% 患者由於嚴重不良反應而須終止治療,另外有 9% 患者發生了急性腎損傷、多重器官衰竭等可致命的不良反應。其他常見不良反應包括高磷酸鹽血症、指甲毒性、脫髮、口腔潰瘍、腹瀉、乾眼症和疲勞等等。大約 80% 的患者因在治療期間出現不良副作用而需要更改劑量。

作者:Reed Slater
編譯:Richard Chau
原文:https://www.geneonline.com/incytes-rare-cancer-drug-snags-second-fda-approval/

延伸閱讀:國際抗癌聯盟聯手多家國際製藥,共同為中低收入國家取得癌症藥物

參考資料:

  1. https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/incyte-announces-fda-approval-pemazyrer-pemigatinib-first-and 
  2. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32472305/ 
  3. https://www.nature.com/articles/s41392-020-00222-7 
  4. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372 
  5. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/pmc/index.cfm 

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