嬌生旗下楊森藥廠（Janssen Pharmaceuticals）宣布與合作夥伴 Legend Biotech 公司獲得歐盟委員會（EC）授予 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）的有條件上市許可（CMA），用於治療已接受至少三種預先治療法包括免疫調節劑（IMiD）、蛋白酶體抑製劑（PI）與抗 CD38 抗體，並且在最後一次治療中仍舊顯示疾病進展的患者。從過往經驗得知，此族群的中位無進展生存期僅約三至四個月，患者通常會在一年內死亡。
對預先治療無反應者有效
Carvykti 是一種嵌合抗原受體 T 細胞（CAR-T）療法，具有兩種標靶 B 細胞成熟抗原（BCMA）的單域抗體。CAR-T 療法專門為每位患者開發，並且作為單次輸注給藥。
在美國血液學會（ASH）2021 年年會上曾經公佈的兩年追蹤結果顯示，接受 Carvykti 治療的復發或頑固型多發性骨髓瘤（relapsed/ refractory multiple myeloma, RRMM）患者中有 98% 對治療有反應，且大多數患者實現了持續的深度反應，83% 的患者在 22 個月的追蹤中實現了嚴格的完全緩解（stringent complete response，sCR）。
備受關注的 CAR-T 療法在經過大量預處理的多發性骨髓瘤患者中持續有效，並在早期給予罹患其他疾病的人群時，腫瘤縮小了。
CARTITUDE-1則是一項正在進行的 Ib/II 期、開放標籤、多中心研究，評估 Carvykti 用於治療 RRMM 患者。由於 Carvykti 在後線用藥環境中的能力已經確立，科學家們的注意力已轉移到早期治療上。
研究中的所有患者均接受過中位數六種預先治療方案，在參加試驗的 97 名患者中，99% 對最後一線治療無效、88% 為三藥治療後仍難治的患者，這意味著他們對於 IMiD、PI 與抗 CD38 抗體無反應。
CARTITUDE 系列臨床試驗持續擴展
Carvykti 的安全性在兩項開放標籤臨床試驗的 179 名成年患者中進行評估，最常見的不良反應（≥20%）是嗜中性白血球缺乏症（91%）、細胞激素釋放症候群（CRS）（88%）、發熱（88%）、血小板減少（73%）、貧血（72%）等。
臨床試驗仍在持續擴展，除了CARTITUDE-1之外，還針對不適合幹細胞移植的新診斷骨髓瘤患者啟動了第 III 期 CARTITUDE-5 研究。其 CAR-T 將在武田公司的 Velcade、必治妥施貴寶（BMS）的 Revlimid 與 dexamethasone 的組合之後進行測試。還有 CARTITUDE -6，確定 Carvykti 是否可以替代符合條件的新診斷患者的幹細胞移植。
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