云顶新耀肾病新药取得新进展，获台湾和韩国纳入快速审批通道

云顶新耀（Everest Medicines）日前发表新闻稿，宣布旗下针对 IgA 肾病变（immunoglobulin A nephropathy，IgAN）的首创治疗药物 Nefecon 分别获台湾和韩国的药物监管部门纳入快速审批通道。

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专为 IgA 肾病患者研制，治疗效果理想

Nefecon 是皮质类固醇 Budesonide 的口服胶囊缓释剂（delayed-release formulation），具有强大的糖皮质激素（glucocorticoid）活性以及微弱的矿物皮质素（mineralocorticoid）活性，首过代谢（first-pass metabolism）程度极高。该药物针对回肠末端的黏膜 B 细胞，IgA 肾病正是起源于此。由于药物以肠溶衣（enteric coating）包覆，因此胶囊可以在进入回肠前保持完整，有效成份在到达目标位置后才逐渐释放。

2022 年 10 月，《国际肾脏》杂志（Kidney International）发表了一项名为 NefIgArd 的全球 3 期临床试验的 A 部分结果。数据显示，与安慰剂相比，IgA 肾病患者接受 Nefecon 治疗 9 个月后，尿蛋白 / 尿肌酸酐比值（Urine Protein and Creatinine Ratio， UPCR）降低了 27%，意味着受试者的蛋白尿状况有所减轻。在肾功能保护方面，经过 9 个月的治疗，使用 Nefecon 的受试者肾小球滤过率（glomerular filtration rate）亦维持稳定。另外根据云顶新耀于今年 4 月发表的数据，华人亚族群在上述范畴的治疗效果与全球试验结果一致，药物耐受性亦属良好。

Nefecon 获台湾和韩国授予加速审批资格

Nefecon 在美国和欧盟均已获得上市许可，并分别以 Tarpeyo 和 Kinpegyo 为名在市面上销售。云顶新耀亦为 Nefecon 在中国大陆提交了新药申请（New Drug Application），以期为的原发性 IgA 肾病患者提供创新治疗方法。中国国家药品监督管理局已在11月中受理该申请。

喜讯传出后不久，台湾食品药物管理署就基于前述的 NefIgArd 的 3 期临床试验的顶线结果，对 Nefecon 授予加速核准机制认定（Accelerated Approval Designation）。与此同时，该药物亦获得韩国食品药物安全部授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation）。这意味着 Nefecon 在该两地的新药上市许可申请会更快得到审批，有望更快获准推出市面。

作者：Reed Slater
编译：Richard Chau
原文：Everest’s Renal Drug Gets Placed On Fast Track For Approval In Taiwan And Korea – GeneOnline News

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参考资料：
1. https://www.everestmedicines.com/News_detail.aspx?nid=505
2. https://www.everestmedicines.com/News_detail.aspx?nid=503
3. https://www.calliditas.se/en/calliditas-announces-positive-topline-results-from-pivotal-phase-3-nefigard-trial-3310/