反義 RNA 治療遺傳性肌肉萎縮症,百健、Ionis 聯手再下一城

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美國藥廠 Ionis Pharmaceuticals (Ionis)  為反義 RNA (antisense RNA)研發大廠。4 日,百健(Biogen)以預付款 6,000 萬美金買下 Ionis 反義 RNA 實驗療法 BIIB115,用於治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)。

反義 RNA 療法與脊髓性肌肉萎縮症

反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)屬於一種 RNA 療法,治療原理是以異常 DNA 轉錄出的 mRNA 為模板並設計出對應反義 RNA 藥物,反義 RNA 與 mRNA 結合便能阻止異常 mRNA 片段轉譯出會造成疾病的蛋白質。

圖片來源:Ionis

脊髓性肌肉萎縮症是由於運動神經元存活基因(survival motor neuron, SMN)突變,導致患者脊髓與腦幹運動神經元缺失,最終是漸進性的肌肉萎縮。Ionis 的 BIIB115 療法便是應用反義寡核苷酸技術抑制異常 SMN 基因表現,以達到治療效果。

百健、Ionis 結盟,曾寫下全球首個 SMA 藥物獲准紀錄

百健、Ionis 近年陸續進行多項合作計畫,最值得注意的是同樣在 SMA 治療領域,由 Ionis 開發、授權百健的 Spinraza(nusinersen)療法,早在 2016 年獲得 FDA 核准,為全球首個 SMA 療法,此次合作開發的實驗療法有望能達到比 Spinraza 更低的給藥頻率。

而在神經性疾病方面,兩公司也有其他 8 項合作開發中產品線,適應症包含肌萎縮側索硬化症(ALS)療法,3 條產品線中 1 項已進入 3 期臨床;帕金森氏症 2 項;阿茲海默症 1 項;Angelman 氏症候群(Angelman syndrome)一項。

延伸閱讀:FDA 相隔兩年終於放行!批准諾華高劑量脊髓注射 SMA 藥物試驗

參考資料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/01/04/2360690/0/en/Biogen-Exercises-Option-with-Ionis-to-Develop-and-Commercialize-Investigational-ASO-for-SMA.html
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-spinal-muscular-atrophy

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