演講精華!諾貝爾獎得主談 COVID-19、C 肝疫苗研發,莫德納創辦人講創業甘苦談

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年度 BIO Asia-Taiwan 2021 今日(7 月 21 日)開幕,首先邀請重磅講者專題演講。諾貝爾醫學獎得主 Michael Houghton 與沃爾夫獎得主、號稱生醫安迪生,同時也是莫德納(Moderna)共同創辦人 Robert S. Langer 分別針對 COVID-19 疫苗、療法研發進度與突破性平台技術創業歷程進行分享。

作為加拿大 Alberta 大學的李嘉誠應用病毒學研究所的總監,Michael Houghton 博士介紹 4 個研究所的焦點項目:COVID-19 疫苗、療法、C 肝疫苗,以及人類巨細胞病毒(Human Cytomegalovirus)療法。

COVID-19 疫苗完全阻隔病毒進入細胞

他首先指出,研究團隊開發一款標靶 COVID-19 受體結合區域(RBD)的新冠疫苗,該疫苗於動物試驗中證實可產生高中和抗體效價。另外,他們在小鼠模型中發現,搭配明礬(Alum)、MPLA、addaAS03 的佐劑,即可完全阻止 COVID-19 進入細胞。在 Alpha(B.1.1.7,英國)與 Beta(B.1.351,南非)變種病毒中,也出現類似結果。

Michael Houghton 博士指出,該疫苗在原始病毒株與變種病毒的表現正面,這顯示 RBD 是一個極具標靶潛力的位點。而他也指出接下來幾年內,人類很可能會需要施打第 3 劑,以維持抵抗力。

至於 COVID-19 療法,Michael Houghton 博士介紹 2 款藥物分別為 AMK 衍生物與可反轉的共價抑制劑 Nitrile analogs。它們的毒性皆低,且對 COVID-19 病毒可產生滅除功能,接下來將進入藥動學試驗(PK Study)和在動物模型中檢測化合物有效性。

唯一一款在動物試驗中表現正面的 C 肝疫苗

李嘉誠應用病毒學研究所的 C 肝疫苗目前已於黑猩猩模型中進行試驗,結果指出施打疫苗的黑猩猩只有 16% 機率會復發,但未施打組則有 63%,代表該疫苗有 75% 有效性可避免慢性 HCV 感染。

Michael Houghton 博士強調,這是他所知唯一一款在動物試驗中表現正面的 C 肝疫苗,但由於佐劑效果不佳,所以該疫苗預計會在 2022 年進入第 1 期臨床試驗,並採用另一款佐劑。此外,它也將於 2023 至 2025 年進入 2 期試驗,若有效性與安全性正面,疫苗將先用於靜脈藥癮者(People who inject Drugs, PWID)。2028 年若通過 3 期臨床,則將用於男性同性性交者、性工作者與 C 肝母親生下的嬰兒。

Michael Houghton 博士指出,未來需要開發一款可抵禦 C 肝與 B 肝的疫苗,避免所有血體液感染的肝炎。

人類巨細胞病毒療法

人類巨細胞病毒(HCMV)又稱人類皰疹病毒第五型,是一種 DNA 病毒。目前 FDA 僅核准 2 款藥物治療該疾病,gancicloveir(GCV)與 Letermovir,其中 GCV 是目前的標準療法。

李嘉誠應用病毒學研究所開發出不少化合物,並在標靶 HCMV 時表現出比核准療法更高的有效性、對抗的病毒株種類多,且毒性低。不僅如此,其化合物也能有效標靶對 GCV 出現抗藥性的 HCMV。接下來,數種化合物將進入動物試驗進行試驗。

創業甘苦談:失敗超過 200 次,專利申請被打槍 5 年

在另一場演講中,Robert S. Langer 博士談到自己創業與突破性平台技術的開發歷程。當年他因研究藥物的半衰期太短,所以想找個方法可以在藥物傳遞時保護如胰島素(insulin)、生長激素(growth hormone)等大分子藥物,但因為大分子難以在固態物質中慢慢擴散,且胜肽若碰到有機溶劑將容易被破壞。

他尋求前輩諮詢卻碰釘子,認為技術不可能,最後他在 200 多種方式中終於找到成功解方,透過疏水性、親脂性的物質傳遞,但申請專利卻也連 5 年受阻,在大會上發表研究也受到老一輩的科學家看輕,直言不相信他的研究。

不過,在技術取得專利後,便用於許多新創與大公司的藥物研發中,可用來治療糖尿病、酗酒、尼古丁成癮與思覺失調症等,同時也可用來傳遞 siRNA 與 mRNA。

這與莫德納的創業故事有異曲同工之妙,莫德納過去透過與大公司合作取得權利金來支撐研究,並在 2018 年 12 月掛牌上市,一共募得 5 億美元,是當年史上最大的生技 IPO 案。然而,各界生技媒體卻也對 Moderna 不太認同,甚至有一則報導標題指出「你不能這樣搞科學(This is not how you do science)」。

去年美國 FDA 緊急授權莫德納的 mRNA 新冠疫苗,並在近期公司估值達到 750 億美元,而 Robert S. Langer 博士指出,未來 mRNA 也將持續改變世界,協助患者取得高品質治療。

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