美国药厂礼来（Eli Lilly）近年投注以 RNA 技术治疗神经退化性疾病动作频频。2021 年 9 月，礼来与荷兰 ProQR Therapeutics 签订 13 亿美金授权案，目标开发神经退化性疾病的 RNA 编辑药物。
近期礼来再宣布与 RNA 疗法公司 Entos Pharmaceutical 达成合作协议，将运用 Entos 的核酸传递技术平台，开发治疗神经性疾病。据协议，礼来将支付 5,000 万美金预付款，以及预计达 4 亿元里程碑金。
Entos 的蛋白脂质载体平台优势
此次交易，礼来看上 Entos 的蛋白脂质载体（proteo-lipid vehicles, PLV）平台 Fusogenix，该核酸传递平台由耐受性佳的中性脂质组成，结合 Entos 开发的“融合相关跨膜小蛋白”（Fusion-Associated Small Transmembrane, FAST），可确保核酸治疗在细胞内有效运送，安全上也符合低毒性需求。
Fusogenix 可以应用于许多形式的基因治疗，包含 mRNA、miRNA、RNAi、以及 CRISPR，Entos 也将其用在开发癌症免疫治疗、新冠 DNA 疫苗，此次双方合作将目标转向于开发神经性疾病相关的适应症。
礼来基因医学公司副总裁 Andrew Adams 表示，核酸疗法能满足许多严重疾病的治疗需求，然而克服药物传递的安全性及有效性则是一大困境，透过与 Entos 合作有助发展新的潜力疗法。
礼来近年 RNA 技术布局
近年礼来布局多项 RNA 技术以治疗神经性疾病。2020 年 6 月，礼来 12 亿美金买下英国生技公司 Evox Therapeutics 的 RNA 干扰（RNA interference, RNAi）技术，目标针对 5 个中枢神经系统与大脑疾病位点进行药物开发。
2021 年 9 月，礼来再与荷兰生技公司 ProQR 合作，以 13 亿美金换取该公司 RNA 编辑平台，其优势是能大量将 ADAR 蛋白聚集至编辑位点，提高 RNA 编辑效率；两公司合作同样是要开发神经性疾病疗法。
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1. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-and-entos-pharmaceuticals-enter-into-research-and-collaboration-agreement-to-support-the-development-of-innovative-therapies-in-multiple-neurologic-indications-301454740.html
2. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/08/2293799/33039/en/ProQR-Announces-Axiomer-RNA-Editing-Licensing-and-Research-Collaboration-with-Lilly.html
3. https://www.evoxtherapeutics.com/News/Jun-2020/Evox-Therapeutics-Enters-Into-Lilly-Collaboration
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