RNA 传递技术再升级,礼来联手 Entos 攻神经退化性疾病

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美国药厂礼来(Eli Lilly)近年投注以 RNA 技术治疗神经退化性疾病动作频频。2021 年 9 月,礼来与荷兰 ProQR Therapeutics 签订 13 亿美金授权案,目标开发神经退化性疾病的 RNA 编辑药物。

近期礼来再宣布与 RNA 疗法公司 Entos Pharmaceutical 达成合作协议,将运用 Entos 的核酸传递技术平台,开发治疗神经性疾病。据协议,礼来将支付 5,000 万美金预付款,以及预计达 4 亿元里程碑金。

Entos 的蛋白脂质载体平台优势

此次交易,礼来看上 Entos 的蛋白脂质载体(proteo-lipid vehicles, PLV)平台 Fusogenix,该核酸传递平台由耐受性佳的中性脂质组成,结合 Entos 开发的“融合相关跨膜小蛋白”(Fusion-Associated Small Transmembrane, FAST),可确保核酸治疗在细胞内有效运送,安全上也符合低毒性需求。

Fusogenix 可以应用于许多形式的基因治疗,包含 mRNA、miRNA、RNAi、以及 CRISPR,Entos 也将其用在开发癌症免疫治疗、新冠 DNA 疫苗,此次双方合作将目标转向于开发神经性疾病相关的适应症。

礼来基因医学公司副总裁 Andrew Adams 表示,核酸疗法能满足许多严重疾病的治疗需求,然而克服药物传递的安全性及有效性则是一大困境,透过与 Entos 合作有助发展新的潜力疗法。

礼来近年 RNA 技术布局

近年礼来布局多项 RNA 技术以治疗神经性疾病。2020 年 6 月,礼来 12 亿美金买下英国生技公司 Evox Therapeutics 的 RNA 干扰(RNA interference, RNAi)技术,目标针对 5 个中枢神经系统与大脑疾病位点进行药物开发。

2021 年 9 月,礼来再与荷兰生技公司 ProQR 合作,以 13 亿美金换取该公司 RNA 编辑平台,其优势是能大量将 ADAR 蛋白聚集至编辑位点,提高 RNA 编辑效率;两公司合作同样是要开发神经性疾病疗法。

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参考资料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-and-entos-pharmaceuticals-enter-into-research-and-collaboration-agreement-to-support-the-development-of-innovative-therapies-in-multiple-neurologic-indications-301454740.html
2. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/08/2293799/33039/en/ProQR-Announces-Axiomer-RNA-Editing-Licensing-and-Research-Collaboration-with-Lilly.html
3. https://www.evoxtherapeutics.com/News/Jun-2020/Evox-Therapeutics-Enters-Into-Lilly-Collaboration

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