前Invitae子公司改名Citizen Health 獲1450萬美元種子輪融資 鎖定罕見疾病患者
矽谷新創公司，前身為Ciiti…
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Perspectum 獲得 FDA 新撥款，用於評估罕見疾病藥物開發的生物標記
醫學影像量化領域的領導者 Pe…
罕見疾病亨廷頓氏症曙光乍現 多家藥企研發療法盼獲批
過去四年對亨廷頓舞蹈症患者來說…
Krystal Biotech 首例外用基因療法通過 FDA 核准，皮膚罕見疾病患者新曙光
美國食品藥物管理局（FDA）近…
罕見疾病 APDS 首個獲 FDA 核准的 APDS 療法，由荷製藥公司 Pharming Group 的 Joenja 摘下！
荷蘭製藥公司 Pharming…
罕見疾病基因治療新進展！Danon 氏症基因治療獲得 RMAT 審查資格
Rocket Pharmace…
英國 NHS 推國家全基因檢測服務，加速新生兒罕見疾病的治療
英國國民保健署（Nationa…
LogicBio 旗下基因療法獲 FDA 准重啟試驗！專治孩童遺傳性罕見疾病 MMA
來自美國加州的臨床生技公司 L…
武田（Takeda）斥資簽基因療法合作案！利用藥物運輸平台開發新療法治罕見疾病
日本大藥廠武田（Takeda）…
英國 NHS 大規模全基因體定序研究，揭罕見疾病遺傳密碼！
英國國民保健署（NHS）近期完…
