Krystal Biotech 首例外用基因療法通過 FDA 核准，皮膚罕見疾病患者新曙光
美國食品藥物管理局（FDA）近…
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罕見疾病 APDS 首個獲 FDA 核准的 APDS 療法，由荷製藥公司 Pharming Group 的 Joenja 摘下！
荷蘭製藥公司 Pharming…
罕見疾病基因治療新進展！Danon 氏症基因治療獲得 RMAT 審查資格
Rocket Pharmace…
英國 NHS 推國家全基因檢測服務，加速新生兒罕見疾病的治療
英國國民保健署（Nationa…
LogicBio 旗下基因療法獲 FDA 准重啟試驗！專治孩童遺傳性罕見疾病 MMA
來自美國加州的臨床生技公司 L…
武田（Takeda）斥資簽基因療法合作案！利用藥物運輸平台開發新療法治罕見疾病
日本大藥廠武田（Takeda）…
英國 NHS 大規模全基因體定序研究，揭罕見疾病遺傳密碼！
英國國民保健署（NHS）近期完…
FDA 首度核准！先天性無胸腺兒童罕見疾病療法
先天性無胸腺（congenit…
2015年03月11日 第一例全基因體定序 成功診斷罕見疾病
2015年03月11日，透過由…
Horizon 強化罕見疾病療法，收購 AstraZeneca 分拆公司 Viela Bio
愛爾蘭生物製藥公司 Horiz…
