脑癌的超音波声动力疗法（SDT），同时获 FDA 孤儿药、快速审查资格
7 月 13 日，美国公司 A…
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裘馨氏肌肉失养症（DMD）新福音！ Sarepta Therapeutics 与罗氏带来潜力新疗法
美国生技制药公司 Sarept…
白血病 AML 再获一孤儿药认证（ODD），ODD 上路近 40 年有助罕病治疗发展？
急性骨髓性白血病（Acute …
开创第一个体内 CRISPR 试验，Intellia 有望带来一次性 hATTR 基因疗法
2021 年 6 月，基因编辑…
云顶新耀宣布拓达维® (Trodelvy®)在中国获批用于转移性三阴性乳腺癌的二线治疗
全球首个且唯一获批的靶向Tro…
LogicBio 旗下基因疗法获 FDA 准重启试验！专治孩童遗传性罕见疾病 MMA
来自美国加州的临床生技公司 L…
继革命性 CRISPR 疗法，Intellia 的 FDA 认证孤儿药再加一！
由诺贝尔奖得主 Jennife…
全球第一款 CAR-T 领土再扩张！诺华向美、欧提交 Kymriah 第三个适应症申请
诺华（Novartis）旗下 …
第 1 款特发性嗜睡症药物！FDA 核准 Jazz Pharma 孤儿药
罕病特发性嗜睡症（idiopa…
Amylyx 完成 1.35 亿美元 C 轮募资，持续研发神经退化性疾病药物
7 月 20 日，美国 Amy…
