Krystal Biotech 首例外用基因疗法通过 FDA 核准，皮肤罕见疾病患者新曙光
美国食品药物管理局（FDA）近…
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罕见疾病 APDS 首个获 FDA 核准的 APDS 疗法，由荷制药公司 Pharming Group 的 Joenja 摘下！
荷兰制药公司 Pharming…
罕见疾病基因治疗新进展！Danon 氏症基因治疗获得 RMAT 审查资格
Rocket Pharmace…
英国 NHS 推国家全基因检测服务，加速新生儿罕见疾病的治疗
英国国民保健署（Nationa…
LogicBio 旗下基因疗法获 FDA 准重启试验！专治孩童遗传性罕见疾病 MMA
来自美国加州的临床生技公司 L…
武田（Takeda）斥资签基因疗法合作案！利用药物运输平台开发新疗法治罕见疾病
日本大药厂武田（Takeda）…
英国 NHS 大规模全基因体定序研究，揭罕见疾病遗传密码！
英国国民保健署（NHS）近期完…
FDA 首度核准！先天性无胸腺儿童罕见疾病疗法
先天性无胸腺（congenit…
2015年03月11日 第一例全基因体定序 成功诊断罕见疾病
2015年03月11日，透过由…
Horizon 强化罕见疾病疗法，收购 AstraZeneca 分拆公司 Viela Bio
爱尔兰生物制药公司 Horiz…
