美国 FDA 授予用于治疗 DMD 的 NS-089/NCNP-02 孤儿药物资格
日本新药株式会社（Nippon…
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GSK 旗下生物制剂 Benlysta，获美国 FDA 孤儿药资格
GSK 近日宣布 Benlys…
专攻难治型实体癌！ZielBio 旗下药物接连获胆道癌、胰脏癌孤儿药资格
12 月 27 日，美国临床生…
专攻以 K 他命治疗罕病，PharmaTher 再获孤儿药资格用于缺血再灌流伤害
12 月 15 日，总部位于加…
专攻心肌病变的基因治疗，Tenaya 获美国 FDA 孤儿药资格认证
11 月 28 日，总部位于南…
Karyopharm 和 Menarini Group 宣布欧盟委员会将 Selinexor 指定为用于治疗骨髓纤维化的孤儿药
麻省牛顿及意大利佛罗伦斯202…
继欧盟后，BioCryst 肌肉骨化症的孤儿药资格再获美 FDA 认可！
进行性肌肉骨化症（fibrod…
ARO Biotherapeutics 获得美国 FDA 核准孤儿药用于庞贝氏症
ARO Biotherapeu…
脑癌的超音波声动力疗法（SDT），同时获 FDA 孤儿药、快速审查资格
7 月 13 日，美国公司 A…
白血病 AML 再获一孤儿药认证（ODD），ODD 上路近 40 年有助罕病治疗发展？
急性骨髓性白血病（Acute …
