双获欧美核准后，杨森（Janssen） CAR-T 疗法 Carvykti 再报 3 期临床试验佳绩！

娇生集团（Johnson & Johnson）旗下的杨森制药（Janssen Pharmaceutical）于日前公布旗下CAR-T 疗法 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel）的第 3 期临床试验 CARTITUDE-4 中期分析成果，该临床试验用于评估治疗复发性、化疗药物 lenalidomide 也难治的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）的疗效。CARTITUDE-4 顺利达到主要指标（primary endpoint），可显著改善无恶化存活期（progression-free survival, PFS）。

创新治疗将引领潮流？统整 2022 年核准的基因与细胞治疗！（基因线上国际版）

娇生旗下首支细胞疗法 Carvykti

由杨森药厂与中国南京传奇（Nanjing Legend Biotech）所携手开发的 Carvykti ，为一种嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法，具有两种标靶 B 细胞成熟抗原（BCMA）的单域抗体（single-domain atibody）。CAR-T 疗法专门为每位患者开发，并且作为单次输注给药。

Carvykti 为娇生首支细胞疗法，同时也是全球第 7 支 CAR-T 疗法，其于于 2022 年初相继获得美国食品药物管理署（FDA ）与欧盟执行委员会（European Commission ）核准，适用于复发或顽固型多发性骨髓瘤（relapsed or refractory multiple myeloma）的 4 线（或以上）治疗。可治疗的患者需接受至少三种预先治疗，包含一蛋白酶体抑制剂（proteasome inhibitor, PI）、免疫调节剂（immunomodulatory agent）和抗 CD-38 抗体。

值得一提的是，2022 年的 10 月至 12 月， Carvykti 总共为药厂带来高达 5500 万的营收，符合公司对该药物的期望。

三期试验 CARTITUDE-4 展现正向中期结果

CARTITUDE-4 为 Carvykti 首个随机性临床试验，其将 Carvykti 与晚期多发性骨髓瘤的两种标准治疗选择做了比较，用以评估其有效性与安全性，两种标准治疗分别为 PVd （pomalidomide, bortezomib, and dexamethasone ）与 DPd（daratumumab, pomalidomide, and dexamethasone）。 CARTITUDE-4 的主要临床指标为 PFS，而次要指标则为安全性、整体存活率（overall survival）及整体反应率（overall response rate）等。根据杨森的新闻稿指出，中期分析可见 PFS 获得显著的改善，而详细结果则待之后的科学年度会议公布。

延伸阅读：不只根除肿瘤还要预防复发！科学家开发新细胞疗法对抗难缠癌症

参考资料：
1. https://www.jnj.com/janssen-announces-unblinding-of-phase-3-cartitude-4-study-of-carvykti-cilta-cel-as-primary-endpoint-met-in-treatment-of-patients-with-relapsed-and-refractory-multiple-myeloma
2. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1801198/000115752323000078/a53290044.htm