安斯泰来向 Taysha 注资 5000 万美元，开发中枢神经系统基因疗法
日本制药大厂安斯泰来（Aste…
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继欧盟后，BioCryst 肌肉骨化症的孤儿药资格再获美 FDA 认可！
进行性肌肉骨化症（fibrod…
美研究新基因疗法技术，让人体肌肉细胞成为肝源性蛋白生成工厂！
近年来，疾病的治疗在基因疗法问…
裘馨氏肌肉失养症（DMD）新福音！ Sarepta Therapeutics 与罗氏带来潜力新疗法
美国生技制药公司 Sarept…
罕见遗传疾病的福音！FDA 连核发三家生技制药疗法孤儿药资格
FDA 的孤儿药资格（Orph…
LogicBio 旗下基因疗法获 FDA 准重启试验！专治孩童遗传性罕见疾病 MMA
来自美国加州的临床生技公司 L…
揭晓次世代药物市场走向：由 2021~2022 美国 FDA 药品核准看趋势
过去两年在 COVID-19 …
武田（Takeda）斥资签基因疗法合作案！利用药物运输平台开发新疗法治罕见疾病
日本大药厂武田（Takeda）…
第 1 款特发性嗜睡症药物！FDA 核准 Jazz Pharma 孤儿药
罕病特发性嗜睡症（idiopa…
Horizon 强化罕见疾病疗法，收购 AstraZeneca 分拆公司 Viela Bio
爱尔兰生物制药公司 Horiz…
