最昂貴藥物問世，Orchard Therapeutic 罕病基因療法衝破藥價天際線
甫（3 月 18 日）經 FD…
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賽諾菲 2024 年第一購，斥資 22 億買進美國罕病藥公司 Inhibrx
法國製藥巨頭賽諾菲（Sanof…
罕病福音！找到針對腦部疾病的 ASO 核酸藥物副作用來源
核酸藥物的發展在近幾年相當受到…
可能造成肌肉失養或缺鼻畸形，發現與兩種罕病相關的毒蛋白！
罕見遺傳疾病的種類眾多，致病機…
罕病新解！發現兒童尤文氏肉瘤強烈依賴的關鍵蛋白
尤文氏肉瘤（Ewing sar…
罕病再傳捷報！Satellos Bioscience 宣布在裘馨氏肌失養症 （DMD）的研究模型成果驚人
一家位於加拿大的藥物公司- S…
看好罕病藥物潛力，荷基因療法公司 uniQure 斥資一千萬美金買下 SOD1-ALS 罕病逆轉藥物授權！
來自荷蘭的基因療法開發公司 u…
RNAi 藥物改善罕病型肝病 AATD-LD ，Takeda 試驗再傳捷報！
武田製藥（Takeda）與 A…
疫後大洗牌！2022 全球生醫 10 大交易重點佈局罕病、中樞神經產品組合
2022 年是全球生醫產業重組…
專攻以 K 他命治療罕病，PharmaTher 再獲孤兒藥資格用於缺血再灌流傷害
12 月 15 日，總部位於加…
